2010 | Cross-reactive immunologic material status affects treatment outcomes in Pompe disease infants | Koshnani, P. S.; Goldenberg, P. C.; DeArmey, S. L.; Heller, J.; Benjamin, D.; Young, S.; Bali, D.; Smith, S. A.; Li, J. S.; Mandel, H.; Koeberl, D.; Rosenberg, A.; Chen, Y. T. | MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM 99(1), 26-33 | | | |
2007 | Recombinant human acid alpha-glucosidase. Major clinical benefits in infantile-onset Pompe disease | Kishnani, P. S.; Corzo, D.; Nicolino, M.; Byrne, B.; Mandel, H.; Hwu, W. L.; Leslie, N.; Levine, J.; Spencer, C.; McDonald, M.; Li, J.; Dumontier, J.; Halberthal, M.; Chien, Y. H.; Hopkin, R.; Vijayaraghavan, S.; Gruskin, D.; Bartholomew, D.; van der Ploeg, A.; Clancy, J. P.; Parini, R.; Morin, G.; Beck, M.; De la Gastine, G. S.; Jokic, M.; Thurberg, B.; Richards, S.; Bali, D.; Davison, M.; Worden, M. A.; Chen, Y. T.; Wraith, J. E. | Neurology 68(2), 99-109 | | | |